深圳商報2019年8月27日訊（駐穗記者張瑩）8月26日，核酸藥物Blockmir產業技術平臺落戶廣州開發區。作為中國首個核酸類技術平臺，它是完全由我國科研人員主導、擁有自主知識產權的創新平臺，打破目前國內核酸藥物研發平臺由外國專家主導的局面。

該平臺由中山大學中山醫學院國家“重大新藥創制”臨床前藥效學評價技術平臺，與鎖核苷酸（LNA）創始人、南丹麥大學Jesper Wengel院士團隊共同創立。將研發一系列符合國家發改委發布的《“十三五”生物產業發展規劃》所明確提出的核酸類原創新藥。

據介紹，核酸分為DNA和RNA，DNA是我們熟悉的儲存、復制和傳遞遺傳信息的物質，而鮮為大眾所知的“RNA家族”，則在蛋白質合成過程中起著重要作用——有的負責攜帶和轉移物質，有的負責提供合成蛋白質的場所，還有一種需要特別關注的RNA“成員”，負責提供合成模版，“指導”蛋白質的合成，人稱“mRNA”，也叫“信使RNA”。

目前，核酸作為藥物在臨床已應用于中樞神經、泌尿、代謝和心血管等許多方面。在美國，核酸藥物市場近年來在抗病毒、抗腫瘤、抗代謝紊亂方面顯示了不可替代的作用。

Wengel教授介紹說，現存核酸藥物存在一定的局限性，僅能覆蓋50%的疾病；在體內不穩定，易降解，難以達到作用器官；副作用大，新藥研發后續風險大。Blockmir藥物就是針對以上局限性進行研究，并取得了顛覆性成就。